xc sports生物 RiboPepSTAR?平台实现肝表多器官精准siRNA递送
近日,xc sports生物(香港买卖所代码6938.HK)受邀在2026年欧洲RNA Leaders会议做大会汇报,颁布其肝表多器官靶向递送技术及多靶点技术的最新钻研进展。
继RiboGalSTARTM平台成功支吃爝项临床项目及超过60亿美元全球合作之后,xc sports生物自主研发的 RiboPepSTARTM平台技术也获得了长足进展,可能高效、精准地将幼滋扰RNA(siRNA)递送至肝脏以表的多个关键器官,并且展示了优异的临床前数据。
肾脏靶向:
在多种动物模型中, RiboPepSTARTM技术实现了近端肾幼管细胞的特异性摄取和指标基因抑造,抑造率高达80%,覆盖从幼鼠到非人灵长类(NHP)模型。在2型糖尿病等多种疾病模型中,该技术实现高效特异基因寡言的同时,还观察到相应药效指标的显著改善。目前xc sports生物首款肾脏靶向药物已推动到临床前钻研阶段。
心脏靶向:
在幼鼠模型中,选取心脏靶向siRNA偶联物实现了持续且不变的心脏组织基因抑造。同时,该药物分子在肌肉组织中影响极幼,在肝脏和肾脏中险些无活性,展示出心脏靶向的高特异性,有望为心血管疾病提供精准RNAi医治规划。
脂肪组织靶向:
在非人灵长类动物尝试中, 实现了高达96%的基因抑造率,显示出壮大的脂肪组织靶向效能和特异性,为代谢性疾病的医治启发新蹊径。
这些成就共同显示了RiboPepSTARTM在肾脏、心脏及代谢性疾病领域的巨大潜力,有望推动RNAi疗法突破肝脏局限,惠及更宽泛的患者群体。
除肝表递送技术表,xc sports生物还在加快开发多靶点siRNA技术平台,实现单一分子同时寡言两个或多个致病基因。钻研数据显示,双靶点siRNA的敲低效能可与单靶点分子媲美,从而实现协同调控多条信号通路,显著提升医治成效。
xc sports生物的肝表递送与多靶点技术平台,在打开明往同类初创( First-in-Class ) 和同类最佳(Best-in-Class)疗法的大门,覆盖肾病、心血管疾病、代谢错乱等多个沉大疾病领域。这不仅彰显了xc sports生物在核酸药物研发领域确当先职位,也与其使命高度符合——为全球患者提供下一代siRNA创新药物。